4A3-SC8 is a modular degradable dendrimer that enables small RNAs to extend survival in an aggressive liver cancer model[1].
4A3-SC8 在静脉注射 1mg siRNA/kg 24 小时后介导 siRNA 主要在肝脏中积聚，少量在脾脏和肾脏中积聚，并使小鼠 >95% 的 FVII 被敲低[1]。
4A3-SC8 (100 mg/kg with 4 mg/kg control siRNA siCTR; i.v.; once) 注射后，老鼠生病并在注射后的第一天体重下降了近 20%[1]。
[1]. Zhou K, et al. Modular degradable dendrimers enable small RNAs to extend survival in an aggressive liver cancer model. Proc Natl Acad Sci U S A. 2016 Jan 19;113(3):520-5.